はじめに

近年，ゲノム編集技術はめざましい進歩を遂げ，基礎研究から疾患モデルの作製，創薬，さらには遺伝子治療に至るまで，幅広い分野でその可能性を示している．特に，CRISPRCas9（clustered regularly interspaced short palindromic repeats－CRISPR－associatedprotein 9）をはじめとする技術革新により，従来の手法では実現が困難だった精密かつ効率的な遺伝子改変が可能となり，“次世代の医療”として多くの期待が寄せられている．この技術は遺伝子疾患の理解を深化させるだけでなく，治療法の実用化をもたらす大きな推進力となっている．

ゲノム編集分野における技術的な進歩は，新たなモダリティの創出を促し，基礎研究および臨床研究の加速に大きく貢献している．塩基編集技術や次世代型プライムエディター，CRISPR 関連トランスポゾン技術など，DNA を切断せずに遺伝子を改変する新しいアプローチの登場により，ゲノム編集の安全性が飛躍的に向上した．これにより，ゲノム編集医療の可能性はさらに広がりつつある．

疾患モデルの開発においては，遺伝子改変動物の迅速な作製技術が医療研究の重要な基盤を形成している．CRISPR－Cas9 やi－GONAD（improved genome－editing via oviductalnucleic acids delivery）法を活用した遺伝子改変マウスやラットに加え，大型動物モデルとしての疾患モデルブタやヒト疾患モデルマーモセットなど，多様なモデル動物が研究に活用されている．これらのモデルは，創薬研究や治療法開発を支える不可欠な要素である．

一方で，ゲノム編集技術の進化がもたらす社会的・倫理的課題についての議論も欠かせない．ヒトゲノム編集に関する倫理的側面や法的課題，社会実装に向けた合意形成の重要性，さらには技術の安全性評価と品質管理の確立といったテーマは，技術の実用化を推進するうえで解決すべき重要な課題である．

本特集では，ゲノム編集分野の最前線で活躍する研究者による最新の成果を取り上げている．基礎技術の革新，疾患モデルの作製と応用，創薬研究，さらには医療現場での臨床応用まで，多角的な視点からゲノム編集の可能性を掘り下げている．日本は，基礎研究と応用の両面で国際的に注目される実績を持ち，その高い研究力と独自のアプローチがゲノム編集分野の発展を支えている．本特集が，ゲノム編集技術の現状をより深く理解し，未来の医療や科学研究への応用を考える一助となれば幸いである．最後に，本特集の執筆者の皆さまならびに編集部の皆さまに，心より感謝申し上げる．

真下知士
東京大学医科学研究所実験動物研究施設先進動物ゲノム研究分野