1　総論　（石井明子）

1　バイオ医薬品とは

　1.1　バイオ医薬品の歴史

2　バイオ医薬品の一般的名称

　2.1　国際一般名

　2.2　日本医薬品一般的名称

3　代表的なバイオ医薬品

　3.1　ホルモン類

　3.2　サイトカイン・増殖因子類

　3.3　血液凝固線溶因子類など

　3.4　その他の酵素類

　3.5　抗体医薬品

　3.6　Fc融合タンパク質

　3.7　その他

2　バイオ医薬品にかかわるレギュラトリーサイエンス　（石井明子）

1　レギュラトリーサイエンスとは

2　バイオ医薬品の品質

　2.1　バイオ医薬品の剤形

　2.2　バイオ医薬品の製造工程

　2.3　バイオ医薬品の品質に関する特徴

　2.4　バイオ医薬品の品質評価・管理

　2.5　バイオ医薬品の品質に関する国際調和ガイドライン（ICHガイドライン）

3　バイオ医薬品の非臨床評価

　3.1　薬理作用評価

　3.2　薬物動態評価

　3.3　安全性評価

4　バイオ医薬品の臨床評価

5　バイオ医薬品の安全性

　5.1　バイオ医薬品の有害反応の特徴

　5.2　バイオ医薬品の有害事象の事例

6　リスクマネジメント

　6.1　品質リスクマネジメント

　6.2　医薬品リスク管理計画：市販後安全性

7　バイオ後続品

8　薬剤師に期待される役割

3　ホルモン　（橋井則貴，石井明子）

1　ホルモンとは

2　ホルモンの種類とその製剤

　2.1　インスリン類

　2.2　成長ホルモン類

　2.3　ソマトメジンC（インスリン様成長因子I〈IGF-I〉）

　2.4　ナトリウム利尿ペプチド

　2.5　グルカゴン

　2.6　卵胞刺激ホルモン類

　2.7　グルカゴン様ペプチド-1（GLP-1）

　2.8　副甲状腺ホルモン類

　2.9　レプチン類

3　課題と展望

4　サイトカイン・増殖因子　（日向昌司，石井明子）

1　サイトカイン・増殖因子の種類とその製剤

　1.1　インターフェロン類

　1.2　インターロイキン類

　1.3　エリスロポエチン類

　1.4　コロニー刺激因子類

　1.5　 増殖因子類

2　課題と展望

　2.1　増殖因子の医薬品化の鍵は

　2.2　増殖因子に関連する医薬品

5　血液製剤　（半田　誠）

1　基礎

　1.1　血液製剤の分類と遺伝子組換え製剤

　1.2　血液製剤と規制・制度

　1.3　血液製剤の管理体制

2　臨床

　2.1　輸血の手順

　2.2　輸血のリスクとそのレベル

　2.3　血液製剤の適応

3　課題と展望

　3.1　輸血用血液製剤

　3.2　血漿分画製剤と薬剤師の役割

6　酵素　（木吉真人，原園　景，石井明子）

1　酵素の種類とその製剤

　1.1　リソソーム酵素類

　1.2　尿酸オキシダーゼ

　1.3　DNA分解酵素（デオキシリボヌクレアーゼ）I

　1.4　アルカリホスファターゼ

　1.5　コラゲナーゼ

2　課題と展望

7　モノクローナル抗体　（直江知樹）

1　基礎

　1.1　マウスモノクローナル抗体の誕生

　1.2　キメラ型，ヒト化，さらにヒト型モノクローナル抗体へ

　1.3　抗体の高機能化

　1.4　抗体の作用機序

2　臨床

　2.1　がんに対する抗体医薬品

　2.2　自己免疫疾患に対する抗体医薬品

　2.3　感染症に対する抗体医薬品

3　課題と展望

8　ワクチン　（廣部祥子，岡田直貴，中川晋作）

1　基礎

　1.1　現行のワクチン

　1.2　次世代ワクチンの研究開発

　1.3　新規剤形ワクチン

2　臨床

　2.1　ワクチンギャップ：ワクチン後進国である日本

　2.2　予防接種の制度

　2.3　ワクチン接種スケジュール

　2.4　ワクチンの副反応

　2.5　薬剤師に期待される役割

3　課題と展望

　3.1　課題

　3.2　展望

9　がんワクチン　（中面哲也）

1　基礎

　1.1　従来のがん抗原の同定法

　1.2　従来のがん抗原の分類およびその特性

　1.3　がん免疫療法奏効におけるネオアンチゲンの関与

　1.4　ペプチドワクチン療法の作用メカニズム

2　臨床

　2.1　がんワクチン開発の経緯

　2.2　共通自己抗原を標的としたがんワクチン療法の現状と課題：国立がん研究センターでの経験と研究結果から

　2.3　抗原特異的免疫療法の免疫学的評価法

　2.4　ネオアンチゲンを用いた個別化がんワクチン療法

3　課題と展望

10　核酸医薬品　（竹下文隆，落谷孝広）

1　基礎

　1.1　核酸医薬品とは

　1.2　核酸医薬品のドラッグデリバリーシステム（DDS）

2　臨床

　2.1　アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）

　2.2　siRNA

　2.3　miRNA

　2.4　アプタマー

　2.5　デコイオリゴヌクレオチド（デコイ）

3　薬剤師に期待される役割

4　課題と展望

11　遺伝子治療　（内田恵理子，内藤幹彦）

1　基礎

　1.1　遺伝子治療の原理と方法

　1.2　遺伝子治療の対象疾患と導入遺伝子

　1.3　遺伝子治療に用いられるベクターの種類と特徴

　1.4　倫理的問題点

2　臨床

　2.1　遺伝子治療の臨床開発の歴史

　2.2　欧米で承認された遺伝子治療用製品

　2.3　臨床開発が進む主な遺伝子治療

　2.4　薬剤師に期待される役割

3　課題と展望

　3.1　課題

　3.2　展望

1　再生医療総論　（宮川　繁，澤　芳樹）

1　はじめに：難治性疾患の克服に向けての再生医療への期待

2　組織工学から再生医療へ

3　組織工学

　3.1　組織工学による功績と限界

4　遺伝子治療

5　創薬への応用

　5.1　iPS細胞を用いた薬剤のスクリーニング

　5.2　再生治療にヒントを得た新しい創薬概念の提唱

6　循環器治療用細胞の発見と開発

　6.1　細胞移植治療

7　おわりに

2　再生医療研究の倫理的・法的・社会的課題（ELSI）　（八代嘉美）

1　はじめに

2　ELSIに関する重要な視点

　2.1　ES細胞の論点

　2.2　患者保護の観点

　2.3　生命のあり方をめぐる観点

3　再生医療のルールをめぐる動き

　3.1　ヒト幹細胞を用いる臨床研究指針と市中における「再生医療」と称する行為

　3.2　再生医療とセラピューティック・ミスコンセプション

　3.3　再生医療に関する法律の制定

4　おわりに

3　再生医療の実用化促進のための新たな法律とレギュラトリーサイエンス　（田埜慶子，佐藤陽治）

1　日本における再生医療の実用化促進のための新たな規制

　1.1　再生医療の実用化を促進するための規制の枠組みと関連法の成立

　1.2　「医薬品医療機器等法」および「再生医療等安全性確保法」成立の背景

　1.3　「医事トラック」から「薬事トラック」へ

2　再生医療等製品（細胞加工物）の実用化のためのレギュラトリーサイエンス

　2.1　再生医療等製品（細胞加工物）の実用化における科学的課題

　2.2　再生医療等製品（細胞加工製品）の特性をふまえたレギュラトリーサイエンス：造腫瘍性試験を例に

3　課題と展望

4　骨髄幹細胞を用いた再生療法の現状と展望　（松浦桂司，高見太郎，坂井田功）

1　はじめに

2　骨髄幹細胞を用いた再生療法への期待

　2.1　多能性幹細胞と体性幹細胞

　2.2　骨髄幹細胞の分化能

3　骨髄幹細胞を用いた再生療法の現状

　3.1　肝臓：著者らの経験と研究結果から

　3.2　神経系

　3.3　心・血管系

　3.4　骨・軟骨

4　今後の課題

5　がんに対する細胞免疫療法　（北野滋久）

1　はじめに

2　がんに対する細胞免疫療法とは

　2.1　非特異的エフェクター細胞療法

　2.2　標的抗原特異的エフェクターT 細胞療法

3　その他：非自己細胞を用いた細胞療法

4　今後の展望

6　iPS細胞による再生医療：総論　（長船健二）

1　基礎

　1.1　iPS細胞とは

　1.2　iPS細胞の誕生

　1.3　iPS細胞の利点

　1.4　分化誘導研究の現状について

2　臨床

　2.1　iPS細胞を用いた臨床応用と実用化を目指した研究領域

　2.2　再生医療

3　課題と展望

　3.1　課題

　3.2　展望

4　iPS細胞を用いた再生医療において薬剤師に期待する役割

6-1　iPS細胞による再生医療：網膜　（小坂田文隆，髙橋政代）

1　はじめに

2　基礎

　2.1　網膜の構造・機能と疾患

　2.2　医療応用に向けた展開

3　臨床

　3.1　加齢黄斑変性の病態生理と疫学

　3.2　従来の治療

　3.3　iPS細胞による網膜再生医療

4　課題と展望

　4.1　課題

　4.2　展望

6-2　iPS細胞による再生医療：神経（パーキンソン病）　（菊地哲広，髙橋　淳）

1　はじめに：パーキンソン病の病態と治療

2　パーキンソン病に対する細胞移植治療

　2.1　ドパミン神経細胞移植

　2.2　幹細胞を用いた方法

　2.3　ダイレクトリプログラミングの開発

3　細胞移植治療の細胞源

　3.1　ES細胞

　3.2　iPS細胞

　3.3　その他の細胞

4　疾患動物モデルを用いた有効性および安全性の検証

5　現在までの研究成果

6　課題と展望

　6.1　治療適応の選択

　6.2　ドナー細胞の分化誘導，選別

　6.3　がん化の制御

　6.4　移植片-宿主間の免疫反応

　6.5　iPS細胞ストック

7　おわりに

6-3　iPS細胞による再生医療：神経（脊髄損傷）　（名越慈人，中村雅也）

1　はじめに：脊髄損傷とその治療の現状

　1.1　脊髄損傷とは

　1.2　治療の限界

　1.3　再生医療への期待

2　脊髄損傷の病態

3　脊髄損傷に対する神経幹細胞移植の歴史

　3.1　神経幹細胞の分化のメカニズム

　3.2　ES細胞を利用した細胞移植

4　胎児組織やES細胞を用いた研究に対する倫理的問題

5　iPS細胞を用いた細胞移植研究

　5.1　マウスiPS細胞の移植

　5.2　ヒトiPS細胞の移植

　5.3　特定の細胞に分化させ，移植

6　iPS細胞移植における安全性：移植後のがん化の問題

　6.1　がん化の機序

　6.2　免疫抑制薬使用との関連

7　iPS細胞の臨床応用へ向けた整備

8　おわりに

6-4　iPS細胞による再生医療：心筋　（宮川　繁）

1　はじめに：重症心不全治療の限界

2　iPS細胞由来心筋細胞シートの非臨床研究

　2.1　iPS細胞由来心筋細胞シートが示す多様な機能

　2.2　今後の検討課題

3　臨床応用に向けた課題と展望

　3.1　課題

　3.2　展望

6-5　iPS細胞による再生医療：血小板　（福永淳一，江藤浩之）

1　基礎

　1.1　生体における血小板造血・機能と疾患

2　臨床

　2.1　血小板輸血の現状

　2.2　従来の治療

　2.3　再生医療が求められる背景

　2.4　iPS細胞由来血小板製剤の開発

3　課題と展望

　3.1　課題

　3.2　展望

6-6　iPS細胞による再生医療：疾患再現，創薬スクリーニングへの応用　（齋藤　潤，中畑龍俊）

1　はじめに

2　ヒト疾患解析の手法

　2.1　患者由来試料・細胞

　2.2　疾患モデル動物

　2.3　ヒト（不死化）細胞株

　2.4　ヒト化マウス

　2.5　疾患特異的iPS細胞

3　疾患特異的iPS細胞を用いた研究

　3.1　研究の概略

　3.2　関連する指針とインフォームドコンセントの内容など

4　iPS細胞の樹立方法

　4.1　ソースとなる細胞の種類

　4.2　遺伝子導入方法

　4.3　取得するクローン数とコントロール

5　ゲノム編集技術とiPS細胞技術の組み合わせ

6　iPS細胞と分化系

7　疾患特異的iPS細胞を用いた創薬スクリーニング

8　課題と展望

　8.1　疾患特異的iPS細胞研究の課題

　8.2　展望

6-7　iPS細胞による再生医療：薬物毒性評価　（水口裕之，高山和雄）

1　薬物誘発性肝障害の評価

　1.1　疾患モデル動物やヒト初代培養（凍結）幹細胞を用いた評価

　1.2　iPS細胞から肝細胞を大量供給して行う毒性評価

2　ヒトiPS細胞由来肝細胞の作製法

　2.1　ヒトiPS細胞から肝細胞への分化誘導

　2.2　さらに高機能なヒトiPS細胞由来肝細胞の作製を目指した試み

3　ヒトiPS細胞由来肝細胞の毒性評価系への応用

　3.1　反応性代謝物による毒性の検出

　3.2　個人差を反映した毒性評価

4　課題と展望

　4.1　課題

　4.2　展望

7　ES細胞による再生医療　（梅澤明弘）

1　ES細胞とは

2　ES細胞の特徴

　2.1　多分化能（多能性）と増殖性

　2.2　ES細胞を原料とした製剤開発

3　国内で樹立されたヒトES細胞株

4　主要先進国の取り組み

5　ヒトES細胞にかかる規制

　5.1　倫理的な規制

　5.2　再生医療等安全性確保法における規制

　5.3　医薬品医療機器等法における規制

6　薬剤師に期待される役割

7　課題と展望

8　臓器移植　（芳賀純子，小林英司）

1　基礎

　1.1　免疫反応の基本的事項

　1.2　免疫抑制薬の分子機構

2　臨床

　2.1　移植医療の歴史と現状

　2.2　免疫反応の調節

　2.3　感染症

　2.4　薬剤師に期待される役割

3　課題と展望

　3.1　課題

　3.2　展望

9　バイオマテリアル技術を用いた再生医療　（田畑泰彦）

1　再生医療におけるバイオマテリアル技術の重要性

　1.1　再生医療の発展とその背景

　1.2　バイオマテリアルの再生医療への応用

2　バイオマテリアル技術を活用した再生医療アプローチ

　2.1　細胞の局所周辺環境の整備

　2.2　ドラッグデリバリーシステム（DDS）の再生医療への応用

　2.3　外科的再生治療と内科的再生治療

　2.4　バイオ人工臓器の体内機能の向上

　2.5　体内幹細胞の動員・機能の増強

　2.6　今後の課題

3　薬剤師に期待される役割

4　バイオマテリアル技術を活用した再生医療の未来に向けて

10　将来展望　（山口智之）

1　はじめに

2　体性幹細胞を用いた再生医療

　2.1　造血幹細胞

　2.2　間葉系幹細胞

3　多能性幹細胞を用いた再生医療

　3.1　ES細胞

　3.2　iPS細胞

4　三次元組織の構築と次世代の再生医療

5　薬剤師に期待される役割