これからの臨床治験のあり方

臨床治験とは，ヒトを対象に薬や医療機器などの安全性や有効性を確認することである．治療法が限られている患者にとって，未承認薬が使える場であるとともに，未来の患者のためにデータを提供する目的がある．安全性を調べる第Ⅰ相試験から，用量決定する第Ⅱ相そして最終的な安全性や効果を確かめる第Ⅲ相まで3段階がある．大学や病院で勤務医を続けていると，このような臨床治験を請け負う機会は多い．当初の治験は，医師主導とはいえ製薬会社開発部の意向に沿った治験の組み立てやデータの解析が行われてきた．したがって，会社側に配慮した体質の甘さから，大きな社会問題になった事例がある．データ捏造の降圧剤ディオパンと死亡事例の発生した抗ウイルス薬ソリブジンはその典型である．これらの教訓から，最近では治験に公明性や正当性などが取り入れられ，治験のあり方が大幅に変わった．

従来は日常診療で治験の対象となる症例がくると，診察中に治験の目的や治験薬の有用性などを詳細に説明し，同意が得られると治験に組み入れる作業をすべて医師が行ってきた．患者は実験台やモルモットという気持ちを持ちながら，医師の話に耳を傾け治験に参入するかを決定する．最近では，症例の選択や説明は以前と同様医師の業務であるが，最終的に同意を得るために治験の目的や方法などについて時間をかけてわかりやすく説明してくれる臨床研究コーディネーター（CRC）の存在が大きい．新規の薬剤という不安は伴うものの，どんな効果が期待できるのかをより深く理解でき，従来にはない有用性の高い薬を他の人より早く使えると治験に積極的な患者が驚くほど多い．最近私どもに依頼された治験は，ありふれた疾患にもかかわらず適応となる条件をクリアできる例がなく，全国的にも組み入れが大幅に停滞した．そこで新聞紙面を利用して治験募集を行ったところ，予想に反して問い合わせが多く入り診察にこぎつけた．驚くべきことに適応患者が多く，治験の組み入れが可能となったばかりか，予定症例数をオーバーした．昨今クレーマー問題が多く患者の質を疑問視する向きもあるが，その一方で医療関連の情報が容易に入手できるようになり，現状打破を期待して患者サイドが積極的に治験を受け入れる時代が到来している．加えて，大幅にQOLを向上させる，劇的な治療効果を有する薬剤が今後もますます研究され発売されるようになってきている．治療学そのものが根底から変わりつつある．一度治験を断られても，有効な治療法のない癌患者などに対して人道的な立場から製薬会社が治験薬の提供を検討し，会社が認めれば治験ルールに準じて薬を使える拡大治験がある．さらに拡大治験で薬の提供を断られても，患者が使いたいと思えば申し出ることができる患者申出療養制度も始まった．製薬会社が治験をしない場合に，医師が責任者となって行う医師主導型治験もある．臨床医としては治験薬を多くの患者に使える楽しみが増えたものの，高額医療の薬剤の発売が続くことによる保険診療の崩壊が不安になる．

向井 秀樹